依托基因数据库缩短药物研制进程安进(Amgen)发现避免心脏病突发的基因
发布日期:2022-04-04 | 作者:m6米乐网页版登录

  原标题:依托基因数据库缩短药物研制进程,安进(Amgen)发现避免心脏病突发的基因

  2012年肖恩·哈珀(Sean Harper)当上安进公司科研主任后,第一项行动便是让这个生科巨子花了四亿一千五百万巨款买下了“解码基因”公司(DeCodeGenetics),这个挣扎猛进的冰岛公司以它构建的巨大基因数据库而出名。今日这笔出资总算得到了报答:“解码”的科学家们发现了一个特别的DNA缺点可以将心脏病突发的危险下降35%,他们说这是现在人们发现的此类办法中最为有用的。

  麻省理工学院/哈佛布罗德研讨院的科学家谢卡尔·凯瑟雷森(Sekar Kathiresan)说,“解码”的DNA侦察作业十分“超卓”。“仿照这个保护性骤变的药物应该可以下降心脏病突发。”

  这项发现显现了制药公司怎么运用基因数据库来加快药物的研制进程。安进的哈珀说这种办法可以把一种新药从实验室到商场长达14年的进程削减18个月。

  “解码”公司在30多万冰岛居民的DNA里查找与胆固醇水平相关的不同寻常的基因。在他们发现的DNA变异里,ASGR1基因的一份或许双份复制发生过错使人不能生成相应蛋白。“解码”公司称每120个冰岛居民里就有一个人有这种变异,根据他们的医疗纪录,他们的坏胆固醇水平较低,均匀寿数长1.5年。

  “解码”公司创始人及履行总裁卡利·斯蒂芬森(Kari Stefansson)称,在基因数据库里“淘宝”来寻觅保护性基因是新的制药办法,它不依赖于“夸姣的假定或许走运的化学”,而是依托千万人类正在体会的生物学根据。

  近来在《新英格兰医学期刊》宣布的研讨早在2014年7月已被发现,从那时起安进就开端对其进行深化的生物学研讨和新药试制。上一年哈珀向出资者兜销“解码”公司这项发现时称之为“X基因”。

  安进打赌运用“解码”公司的数据库将缩短制药进程。由于这些冰岛的科学家不只发现了药物的生物学效果进程,并且在任何志愿者试药之前现已能猜测新药的效果。

  安进寻觅的是针对疾病的保护性基因骤变。大都情况下,最大最有用的骤变办法为DNA变异后破坏了基因功能使它中止某种蛋白的生成(每个人的2万多个基因里都至少有几个缺失的复制)。许多药物的效果机制也是阻断蛋白生成。也便是说,一起可以探究基因组数据库和人的医疗记载的“解码”公司,是运用呼吸行走的活人作为调查方针,来研讨阻断蛋白的药物对人的影响。

  与制药公司以动物模型模拟人类疾病的传统试药办法比较,这个办法的优势太显着了。“制药业最大的问题便是失利,”上一年哈珀关于”解码“承受采访时说,“哪怕仅能削减失利率的增加,都能发生巨大的影响。”

  冰岛数据库的名贵性在于它的居民是一小群在黑暗时代就来此久居的原住民后嗣。这使它具有了“创建者效应”,一些稀有的基因骤变在这里较为常见,研讨也相对简单完成。

  安进并不是仅有的寻觅健康的基因变异的生科公司。它的直接竞争者雷杰纳荣制药公司(Regeneron)也正在进行一个10万人的基因测序方案。

  收买“解码”是安进的一项赌博,它能带来大众对人类基因组方案一向等待的突破性开展。“咱们真实感兴趣的是人类DNA骤变和巨大的疾病危险之间的令人信服的依据。”哈珀说。“解码”现已发现了“你能真实存进银行”的成果。

  不过发现骤变的基因也不能确保商业化的成功。上一年安进推出的一种可以阻断PCSK9基因然后下降胆固醇的药物,在今年年初三个月的销售额只要一千六百万。

  保险公司回绝为这种叫做Repatha的新药付款,由于服用它每年需花费约一万四千美元,而绝大大都的患者用一天一块钱的药物Statins就能下降胆固醇。

  这意味着阻断ASGR1的药物除了下降胆固醇外需求有更多功用才行。斯蒂芬森主张有心脏病猝死的宗族史或许其它高危险的患者运用这种药物。

  冰岛数据库不只仅对出产下一种新药有用。当安进忧虑Repatha或许会导致发呆这种严峻副效果时,斯蒂芬森可以查找短少这种基因的人群的医疗记载,找到是否存在这种危险的依据。

  它也能协助否定一些药物研讨的必要性。哈珀说安进现已抛弃了一项或许长达10年耗资10亿美元的另一种心脏药物的研讨,由于“解码”数据显现短少这种方针基因的人群尽管胆固醇不高,但寿数并没有延伸。哈珀说单是这项决议协助安进省下的资金就抵得上它收买“解码”的花费了。

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